Malattie rare: una priorità a livello globale per l’equità e l’inclusione”. Dai principi alle azioni
L’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha recentemente approvato una Risoluzione storica che dichiara le malattie rare una priorità sanitaria globale, sottolineando la necessità di garantire che nessun paziente venga lasciato indietro.
La risoluzione esorta i Paesi ad integrare le malattie rare nella pianificazione sanitaria nazionale nonché a promuovere politiche inclusive e ad accelerare l’innovazione, la ricerca e l’accesso a trattamenti a prezzi accessibili.
Questa Risoluzione rappresenta un’opportunità unica per dare nuove energie alla strategia sulle malattie rare nel nostro Paese, con una riflessione sulle future implicazioni per il Servizio Sanitario Nazionale.
Le malattie rare, sebbene individualmente colpiscano una piccola parte della popolazione, hanno un effetto importante sui pazienti e loro famiglie. Ancora adesso, la diagnosi arriva spesso in ritardo, i trattamenti sono complessi e le risorse disponibili limitate. La decisione dell’OMS di focalizzarsi su queste patologie evidenzia la necessità di politiche inclusive e sostenibili, che garantiscano l’accesso a cure e supporto adeguati per i pazienti.
In Italia, certamente sono stati compiuti passi significativi, a partire dal 2001 con il Decreto Ministeriale 279 istitutivo della Rete Nazionale Malattie Rare, fino a giungere alla legge 175 del 2021 e successive iniziative. Tuttavia, ci sono ancora sfide importanti da affrontare in termini di prevenzione, diagnosi precoce, accesso a trattamenti e terapie innovative, inclusione e qualità della vita, formazione e informazione. Rispondere a tali sfide, specificamente menzionate nella Risoluzione, è necessario per sviluppare un sistema socio-sanitario capace di rispondere adeguatamente alle esigenze di chi vive con malattie rare.
Il Convegno si propone di far emergere le opportunità e possibili ostacoli per intraprendere la realizzazione degli obiettivi indicati dalla Risoluzione dell’OMS nel nostro Paese.
A tale scopo il Convegno sviluppa un confronto fra istituzioni, esperti scientifici, Federazioni e associazioni dei pazienti.
programma*
9.00 – 9.30 Registrazione dei partecipanti e saluti di benvenuto
Moderatrici:
Domenica Taruscio, già Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità, Presidente Centro Studi KOS – Scienza, Arte, Società
Fabiola Bologna, Relatrice della Legge 175/2021
9.30 Saluti Istituzionali
Senatore Adriano Paroli, Membro della 9a Commissione Permanente Senato della Repubblica
Senatrice Beatrice Lorenzin, Membro Commissione Bilancio Senato della Repubblica
On. Paola Binetti, Professore Ordinario Emerito di Storia della Medicina Università Campus Bio Medico, Roma. Specialista in Neuropsichiatria infantile
On. Claudia Carzeri, Consigliere Regione Lombardia, Membro dell’Intergruppo Regionale sulle Malattie Rare, Malattie Neurodegenerative e Neuroscienze della Regione Lombardia
10.00 La Risoluzione dell’OMS e le sue implicazioni per l’ Italia
Sen. Orfeo Mazzella e On. Elisabetta Gardini*, Coordinatori dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare
Impegni dell’intergruppo parlamentare
Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO
La voce dei pazienti: una grande risorsa per l’azione sulle malattie rare
Fabiola Bologna, Relatrice della Legge 175/2021
Legge 175 sulle malattie rare e stato di attuazione
Giovanni Leonardi, Capo Dipartimento One Health e dei Rapporti Internazionali, Ministero della Salute
L’importanza dell’approccio One Health nelle malattie rare: quali priorità?
Francesco Saverio Mennini *, Capo Dipartimento della Programmazione, dei dispositivi medici, del farmaco e delle politiche in favore del SSN, Ministero della Salute
Quale innovazione nell’ambito del Piano Nazionale Malattie Rare?
Intervallo caffè: disponibile dalle 11.30 (senza interruzione dei lavori)
Marta De Santis, Primo Ricercatore del Centro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità
L’impegno dell’ Istituto Superiore di Sanità e del Centro Nazionale Malattie Rare
Robert Nisticò, Presidente dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA)
L’accesso alle terapie innovative per le malattie rare
Aldo Morrone, Direttore Scientifico IISMAS (Istituto Internazionale di Scienze Mediche, Antropologiche e Sociali)
Le malattie rare nel mondo
12.30 Discussione
13.15 Conclusioni e Prospettive Future
Domenica Taruscio, già Direttore del Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità
L’importanza di un impegno continuo da parte del sistema Paese.
13:30 Chiusura dei lavori
*in attesa di conferma
