Distrofia muscolare di Duchenne. Il caso EMA e i diritti dei pazienti
Nel settembre 2023 il CHMP aveva emesso un primo parere negativo sul rinnovo dell'autorizzazione condizionata alla commercializzazione di una terapia per il trattamento della Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), l’unico disponibile per i pazienti con mutazione nonsenso. Il parere in questione è stato poi confermato nel gennaio 2024 a seguito di un riesame richiesto dall'azienda che commercializza il farmaco.
In seguito, la Commissione europea aveva rinviato il parere negativo al CHMP chiedendo di avviare una nuova valutazione del farmaco valutando integralmente i Registri dei pazienti (STRIDE) e le evidenze del mondo reale (real-world evidence), in più chiedendo di risolvere il conflitto d’interesse del Gruppo degli Advisors Scientifici (SAG). Nonostante l’esame degli ulteriori dati e l’opinione del nuovo SAG, il CHMP ha ribadito la propria decisione di non rinnovare l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio.
Se questa raccomandazione sarà adottata dalla Commissione europea, il farmaco non sarà più autorizzato nell'Unione europea. La decisione presa dal CHMP, dopo vari passaggi e valutazioni e le confermate distorsioni procedurali, preoccupa gli 800 pazienti e loro famiglie in tutta Europa. Per questa ragione, dopo l’ultimo parere negativo del CHMP, pazienti e clinici si sono mobilitati per chiedere il mantenimento della terapia come unica opzione medica nell'Unione europea.
Di questi argomenti tratta la Conferenza stampa “Distrofia muscolare di Duchenne: il caso EMA e i diritti dei pazienti” che avrà luogo, su iniziativa dell’On. Ilenia Malavasi, presso la Sala Stampa della Camera dei Deputati il 20 novembre 2024 alle ore 19.00.
Si potrà accedere in Sala solo dopo essersi accreditati entro le ore 12:00 di martedì 19 novembre all’indirizzo di posta elettronica Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. con indicato il proprio nome e cognome. Per la stampa sarà necessario specificare, al momento della richiesta di accredito, l’attrezzatura che verrà portata a supporto. L’accesso, consentito con abbigliamento consono e per gli uomini con obbligo di giacca, sarà assicurato secondo l’ordine cronologico di arrivo delle richieste e fino ad esaurimento posti. Potranno accedere in sala solo coloro che, dopo la richiesta, avranno ricevuto conferma di accreditamento dagli organizzatori.
